2021年7月20日，美国FDA通过快速通道、孤儿药等方式批准了Albireo Pharma公司研发的Bylvay上市。这是全球首款用于治疗进展性家族性肝内胆汁淤积所引起皮肤瘙痒的药物。

进行性家族性肝内胆汁淤积症( PFIC)是一组常染色体隐性遗传病,以肝内胆汁淤积为主要表现,通常在婴儿或儿童期起病。

根据致病基因不同,PFIC可分为6型。这些患儿若得不到及时干预,多在儿童期发展为肝硬化和肝衰竭，对于PFIC的治疗只能采取手术(胆管分流术或肝移植)方式，对于终末期PFIC肝移植是唯一有效的治疗手段，不然大多数患者将很难活到30岁以上。

而Bylvay的获批上市，无疑为广大PFIC的福音，这是全球第一个被批准用于治疗PFIC所有亚型的药物，它也代表了PFIC治疗方式的彻底转变，成功颠覆PFIC儿童患者的临床治疗模式，是一项PFIC治疗领域的重要里程碑。

Bylvay由Albireo Pharma研发，活性成分是odevixibat，是一种首创强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，具有最小的全身暴露，在肠道内局部发挥作用。可用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，包括PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征(ALGS)，其中PFIC是首个目标适应症。Bylvay不需要冷藏，可以每日一次以胶囊形式服用。

FDA此次对Bylvay的批准是基于两项主要临床试验的结果。临床数据结果显示：Bylvay可以减弱患儿的皮肤瘙痒症状，并降低血清中胆汁酸的浓度。Bylvay的临床耐受性良好，最常见的不良反应是腹泻、频繁排便等。

目前odevixibat作为治疗PFIC的first in class在欧盟和美国批准上市,并即将在澳大利亚、加拿大、以色列等地区上市。