依维莫司是西罗莫司的衍生物，又称40-O-(2-羟乙基)-雷帕霉素，或40-O-(2-羟乙基)-西罗莫司，属于干扰细胞通讯防止肿瘤细胞生长的激酶类药物，是一种口服哺乳动物雷帕霉素(mTOR)抑制剂，以往临床上主要Chemicalbook用来预防肾移植和心脏移植手术后的排斥反应。目前也可用于治疗已使用过两种抑制血管内皮生长因子受体激酶抑制剂：舒尼替尼（Sutent,辉瑞制药）和索拉非尼（Nexavar,拜耳制药）的晚期肾癌患者，而且毒副作用较轻微。

　　RADiChol研究是一项依维莫司(RAD001)单药治疗作为晚期胆道癌一线治疗的II期研究及生物标志物探索。这项探索性II期研究旨在评估mTOR抑制剂依维莫司在晚期胆道癌BTC中的活性并探索预后生物标志物。晚期胆道癌（BTCs）预后差，治疗选择有限。

　　主要终点是12周的疾病控制率（DCR）。次要终点包括总反应率、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和不良事件。通过对存档肿瘤组织的DNA测序和免疫组织化学评估RAS和磷脂酰肌醇3-激酶(PI3K)/AKT/mTOR通路的激活状态。

　　该研究纳入了27名患者，12周时的DCR为48%。中位PFS为5.5个月（95%置信区间(CI)：2.1-10.0个月），中位OS为9.5个月（95%CI：5.5-16.6个月）。与其他解剖部位相比，胆囊癌在12周时的DCR明显更差，并且有恶化PFS和OS的趋势。治疗耐受性良好。KRAS(12%)和PIK3CA突变(12%)并不常见。PI3K/AKT/mTOR通路的免疫组织化学染色与结果没有显着相关性。

　　在未经选择的患者中，依维莫司作为一线单药治疗晚期BTC具有临床活性。